一例与“柏林病人”(全世界唯一被治愈的艾滋病患者)相似的案例出现在北京。患者与“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病,治疗方案同是造血干细胞移植;不同的是,前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞,而后者的突变天然拥有。
这项研究成果是第一步,它证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的,并且能够存活下来,甚至有可能‘逆境繁衍’。”邓宏魁对科技日报记者说,研究团队后续将继续提高基因编辑效率,调整治疗方案,以达到治愈的目标。“经过基因编辑的T细胞体现了更强的抗敌能力”
研究之初,我们最担心它们能不能活下来。”邓宏魁说的它们,指的是进行了基因编辑的干细胞。邓宏魁解释,干细胞进入新环境其实很脆弱,患者进行了清髓,如果基因编辑后的干细胞难以在体内存活,那么患者的生命会有危险。因此,保险的方法是“兼有”,同时输入编辑的细胞和未经编辑的细胞。但保险的方法往往不是最有效的方法。陪伴进入的未编辑细胞可能阻碍编辑细胞发挥最大效能,例如产生竞争,“由于干细胞竞争性定植的原因,体内检查到的基因编辑效率会相应下降。”邓宏魁说。
未编辑细胞还有可能成为“猪队友”,助长病毒攻势。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦在接受媒体采访时点评道:抗艾滋病用药暂停期间病毒反弹,有可能是因为未经基因的CD4+T细胞(干细胞分化而来)为病毒的复制和反弹提供了场所。