DMD基因的51号外显子跳跃治疗国内进展如何

如题所述

我今年19岁,家在北京,五岁起发病,现在已经不能行走,生活不能自理,在北京301医院确诊的,去过北京的各大医院和外地多家大医院就诊。曾经做过肌母细胞移植,骨髓干细胞移植,刚刚接受完治疗时都是有一些效果,但是几个月甚至更短的时间以后效果就不明显了。我听说过国外很多国家正在进行DMD基因的外显子跳跃治疗的临床试验,,而且已经进入第3期,听您说近期在国内也有可能进行临床试验,这对于我们患者来说真是一个非常值得高兴的好消息,让我们再一次看到了希望的曙光,是我从患病的那一天起就期盼已久的,我想咨询您的就是目前国内有关这一治疗的临床试验准备工作进行到哪一步了,如果准备就绪将在哪家医院展开,是否需要招募志愿者,我想申请参加实验,还有就是我的基因缺失的是45和48号因子,这是否在该研究的治疗范围内?
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