在国内的一项随机双盲研究中，AI463023对比了恩替卡韦（0.5mg/天）和拉米夫定（100mg/天）对初治慢性乙肝患者的疗效。30岁的平均年龄患者（16-64岁）中，79%为男性，15%曾接受α-干扰素治疗。恩替卡韦在主要疗效终点（第48周，bDNA法HBV DNA﹤0.7Meq/mL且ALT﹤1.25×ULN）的表现优于拉米夫定。生化、病毒学和血清学数据详细展示了两药之间的差异，结果显示恩替卡韦在降低病毒载量和ALT复常方面有显著优势。
另一项研究AI463056针对拉米夫定治疗失效的患者，恩替卡韦1.0mg/天在12周双盲治疗后，持续36周开放给药，显著降低了HBV-DNA水平。在基线ALT异常的患者中，85%的ALT水平恢复正常。在安慰剂组转为恩替卡韦后，疗效保持一致。
在国际临床试验中，恩替卡韦在五大洲的3个阳性对照Ⅲ期试验中，对慢性乙肝感染且病毒复制活跃的16岁以上患者显示出良好的安全性和有效性。研究结果涵盖了1633名患者，且在合并HIV感染的患者中也评估了药物性能。
对于初治患者，HBeAg阳性和阴性（HBeAb阳性/HBV DNA阳性）的患者分别在AI463022和AI463027研究中，恩替卡韦在组织学改善、病毒载量下降和ALT复常方面优于拉米夫定。AI463026研究针对拉米夫定治疗失效者，恩替卡韦同样展现出优于拉米夫定的疗效。
治疗后随访显示，恩替卡韦的停药标准在不同患者群体中有所差异，但目前最佳治疗时间尚未明确。在52周治疗后，部分患者达到停药标准，但整体上，该方案不建议作为临床实践的直接指南。
别名恩替卡韦水合物、恩替卡韦一水合物，最新抗乙肝病毒的一线药物。恩替卡韦是环戊酰鸟苷类似物。II/III 期临床研究表明，成人每日口服0.5 mg 能有效抑制HBV-DNA 复制，疗效优于拉米夫定；III 期临床研究表明，对发生YMDD 变异者将剂量提高至每日1mg 能有效抑制HBV DNA 复制。对初治患者治疗1 年时的耐药发生率为0，但对已发生YMDD 变异患者治疗1 年时的耐药发生率为5.8%。我国SFDA 也已批准用于治疗慢性乙型肝炎患者。