多发性骨髓瘤是血液系统常见的恶性肿瘤之一,骨髓瘤细胞可侵犯骨髓导致血细胞减少(包括贫血和/或血小板减少),侵犯骨骼系统导致骨质破坏、骨质疏松、骨折及溶骨性病变。 全球每年大约有75万人患有多发性骨髓瘤,并且数字还在不断攀升,其中仅有30%的患者生存可以超过5年,是所有肿瘤患者中长期生存率最低的肿瘤之一。武汉协和医院血液内科张敏
传统的化疗方案(包括VAD、MP等方案)疗效有限,不能从根本上改善患者的完全缓解率、无病生存时间和总生存率。万珂作为第一个蛋白酶体抑制剂,其作用机制泛素-蛋白酶体通路理论荣获2004年诺贝尔化学奖,开拓了多发性骨髓瘤治疗的新途径。它阻断通过蛋白质的降解,开启了肿瘤细胞通向凋亡的大门。与传统化疗相比,万珂达到更高的完全缓解,能显著延长初治、复发及难治性多发性骨髓瘤患者的生存时间。此外,万珂也能通过促使激活成骨细胞,抑制破骨细胞,降低患者本身的M蛋白水平等方式,改善多发性骨髓瘤患者的骨病,贫血,肾衰,高钙血症等症状。
正是因为万珂临床的卓越疗效,它获得了2004年度全美最佳肿瘤化合物奖,2005年度制药界最高殊荣――盖伦奖。
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