造血干细胞主要捐献对象，就是患有血液病的人群，让他们获得新生。
细胞特性血液系统中的成熟细胞寿命极短，因此在人的一生中，造血干细胞需要根据机体的生理需求适时的补充血液系统各个成熟细胞组分。同时在损伤、炎症等应激状态下，造血干细胞也扮演着调节和维持体内血液系统各个细胞组分的生理平衡的角色。
大部分白血病，特别是急性髄系白血病(AML)以及慢性髄性白血病(CML)的发生，都直接或间接与造血干细胞异常相关。CML是最经典染色体易位导致造血干细胞恶变的一类常见白血病，其他多数急性髓系白血病由祖细胞直接恶变而来。造血干细胞最先获得染色体易位等主要的致病突变，但并不影响其分化为正常功能的成熟细胞的能力，当染色体易位的造血干细胞或者其分化下游的细胞获得第二次打击之后，就会引发白血病。
造血干细胞它是一种可以分化出所有血细胞的干细胞。增殖、分化血细胞的过程称作造血作用。
我们人类的造血干细胞在胚龄第2～3周时开始产生，主要产生位置在卵黄囊。胚龄第2～3月时，主要产生造血干细胞的位置在肝和脾。胚龄第5个月起，一直到出生之后，主要产生造血干细胞的位置则在骨髓。
现在你大概可以猜出，造血干细胞的主要捐献对象，就是患有血液病的人群，例如白血病、再生不良性贫血患者等。也有部分造血干细胞被尝试用于对免疫不全疾患、遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者的治疗。这些患者由于先天或后天病变，导致自身的造血干细胞异常，无法正常的分化各种血细胞，从而经遭受疾病的痛苦。
过去，这些血液恶症都是不治之症，人们无法通过各种常规治疗来解决造血干细胞病变的问题，直到今天也依然无法直接治疗患者们病变的造血干细胞。
直到骨髓移植技术的出现，血液病患者终于能够看到一线曙光。人类的造血干细胞主要产生于骨髓，人们想到从健康人的骨髓中提取出正常的造血干细胞，注射进血型、人类白细胞抗原相匹配的病患体内，以求让病患的体内能够获得正常的造血作用。
但实际操作时，患者的还要经历一个痛苦的准备阶段，即前处置。
前处置是在进行移植前，为根除患者的造血组织和癌变的细胞，会使用超过致死剂量的大量抗癌剂，并进行放射线照射，如全身放疗。由于患者的造血功能被完全破坏，期后必须及时进行移植，否则患者将会死亡。
正式的骨髓移植，是将捐献者的骨髓液（造血干细胞）透过静脉注射，移植进病患体内。如果移植顺利，经过2周左右，注入的造血干细胞就会生长，并制造正常的血液，前后约3个月即可出院 。
但实际上即使移植本身成功，发生并发症导致生命危险的可能性还是比较高的。如果出现重度并发症则将危及生命，适度的并发症则可攻击残存的病变细胞，降低再发病的可能性。因此在整个移植过程中，免疫控制十分重要。
随着科技的进步，现在已有了“微移植”的方案，即不完全破坏患者的造血功能，而是只进行免疫控制，使捐献者的造血干细胞不被病患机体被拒绝即可。这方法使无法适应常规移植的患者也可以进行移植。
科技的进步，不光减少了病患接受移植时的痛苦，更消除了捐献者的痛苦。过去，捐赠骨髓需要通过骨髓穿刺来采集造血干细胞，疼痛异常；现如今，取骨髓已经是通过从外周血中分离了，骨髓捐赠和血液捐赠差不太多。也因此， 造血干细胞移植渐渐替代了“骨髓移植”这一术语。
健康人士捐赠造血干细胞后，一两周内就会完全恢复原有的造血细胞数量，不会减弱捐献者的免疫及造血能力。
造血干细胞是所有造血细胞和免疫细胞的起源细胞，具有自我更新、多向分化和归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。它不仅可分化为红细胞、白细胞和血小板，有研究发现，造血干细胞还可跨系统分化为多种组织器官的细胞，因此是多功能干细胞。