明朝时期，官方尊崇儒学，倡导孝悌，医学被视为履行孝悌的重要手段。“不为良相，便为良医”，在这样的环境中，科举失意的知识分子大量涌入医学领域，改善了医生的文化素质和知识结构，使医生的社会地位相应提高。例如著名的医学家张景岳就是一位博学的知识分子，他撰著的《景岳全书》、《类经》等有很高的学术价值。这一时期出现了很多著名的医学类书，像王肯堂编撰的《证治准绳》、徐春甫编集的《古今医统大全》等在医学史上都有非常大的影响。
明代著名医药学家李时珍编写的划时代巨著《本草纲目》是一部被公认为内容丰富、影响深远的医药学巨著，成为我国古代科学文化宝库中的一颗明珠。
在传染病学方面，明代吴有性目睹当时疫病流行、死亡枕藉的惨状，而世医以伤寒法治之不效，深感守古法不合今病，于1642年编著了我国医学发展史上第一部论述急性传染病的专著——《瘟疫论》，给后世温病学说的发展以很大的影响。吴氏根据长期的临床观察和实践经验，提出了新的病原观点——杂气论。吴有性把这种不同于六气的异气称作杂气，虽然在当时历史条件下，吴有性不可能通过显微镜观察到这些病原微生物，但他肯定杂气是一种“无象可见”、“无声无臭”的物质。这一创见，是对传染病病原学发展的一个重大贡献。
为了寻找预防和治疗烈性传染病的方法，在与当时危害人类比较严重的传染病作斗争的过程中，大约在明代，我国就已经有了人痘接种法。关于人痘接种的具体方法，张璐在《张氏医通》之“种痘说”中说：“原其种痘之苗，别无他药，惟是盗取痘儿标粒之浆，收入棉内，纳入鼻孔。……如痘浆不得资，痘痂亦可发苗；痘痂无可窃，则以新出痘儿所服之衣，与他儿服之，亦能出痘”。这里已提到痘浆法、痘痂法、痘衣法，清中期后变得更加成熟和完善。不管如何，人痘接种术的发明开创了人类预防天花的新纪元。
随着药物学的进展，明代方剂学也有巨大进展。一方面是大量方剂书，尤其是巨型方剂著作的出版，另一方面是对理、法、方、药的研究也更为重视。《普济方》是我国现存最大的一部方书，也是明代最大的方书。它搜罗极广，篇幅很大，几乎收录了十五世纪以前所有保存下来的方书内容。吴昆的《医方考》条理清晰，因证致用，说理透彻，在出版后影响广泛。
清代前中期的医学发展，呈现出一个比较错综复杂的局面，中医学传统理论和实践经过长期的历史检验和积淀，至此已臻于完善和成熟，无论是总体的理论阐述，还是临床各分科的实际诊治方法，都已有了完备的体系，而且疗效在当时的条件下是卓著的，与世界各国医药状况相比，我国还略胜一筹。尤其是温病学派形成，在治疗传染性热病方面，对降低死亡率、预防传染，起到了积极作用。
明清时期的温病学家，多产生于以苏州为中心的江苏、浙江地区，主要与该地区当时的经济、文化、科学比较发达，以及河流密集、交通便利、人口流动大、温病流行频繁等因素有密切关系。被称为“温病四大家”的叶天士、薛生白、吴鞠通、王孟英都是出自这一地区的著名医家。
正是由于这时期温病学家以及其他医家在温病医疗实践和理论上的发展，使温病在理、法、方、药上自成体系，形成了比较系统而完整的温病学说。叶天士创立了卫气营血辨证；吴鞠通确立了三焦辨证，确立了温病的辨证体系。在温病的诊断方面，提出了许多独特的方法，如察舌即观察舌质、舌苔的变化；验齿即根据齿龈周围的血色区别阴阳，不仅对温病辨证很有价值，对内伤杂病亦有重要价值，丰富和发展了中医诊断学。对温病的治疗也确立了清热养阴的治则，极大地丰富了中医的治疗方法，其中不少方剂经临床实践证明是行之有效的。
中医学传统的理论和实践经过长期的历史检验和积淀，到了清代已臻于完善和成熟，无论是总体的理论阐述，抑或临床各分科的实际诊治方法，都已有了完备的体系，而且疗效在当时的条件下是卓著的。这一时期出现了很多著名的医家和医学著作，如徐大椿（1693—1771）、陈修园（约1753—1823）、龚廷贤等。其中比较有创新的是王清任（1768—1831），他在长期行医实践中对解剖的重要性有独到的认识，并身体力行探索解剖学知识，亲临义冢、刑场观察尸体，绘制了人体内脏图，于1830年撰成《医林改错》一书，纠正了前人在解剖方面的一些认识错误。
鸦片战争以后，随着帝国主义列强的侵入，西方医学随着西方文化的东渐也开始进入了中国，一些人在学习和接受西方文化的同时，产生了一种“民族虚无主义”思潮，也正是在这种思潮的影响下，他们开始排斥中医中药，使得中医药学的发展进入了低谷，步履艰难。也有一些有志之士开始寻求中西汇通的道路，并出现了一些中西汇通的大胆探索和实践者。
其中像唐宗海，本着保存和发扬中医药学的愿望而提倡中西汇通，主要是以西医印证中医；还有恽铁樵，对中西医都进行过比较系统、全面的研究，主张中西汇通应该以中医为主，同时要注重实际效果。到了近代出现了具有代表性的张锡纯，他治学严谨，学有渊源，师古不泥，勤于实践，博采众长，衷中参西，敢于创新，是一位有所突破的中西医汇通代表人物。
总之，中医学所经过的几千年漫长的历史，也是一部中华民族的文化史，中医中药对中华民族的繁衍昌盛起到了极其重大的作用。